El estado de la Unión 2018: lo que significa el 'derecho a intentar' para las curaciones de la FDA

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Trump legaliza polémica ley que aprueba los tratamientos experimentales

Trump legaliza polémica ley que aprueba los tratamientos experimentales
Anonim

En un discurso sobre el estado de la Unión en el que se discutió el "carbón limpio" y se evitó cuidadosamente a Rusia, el presidente Donald Trump aprobó el proyecto de ley sobre drogas conocido como "Derecho a probar". La legislación, que permitiría a los pacientes recibir tratamientos experimentales que aún no han sido aprobados. aprobado por la Administración de Alimentos y Drogas, fue aprobado por el Senado en agosto, pero desde entonces se ha estancado en la Cámara de Representantes.

"También creemos que los pacientes con condiciones terminales deben tener acceso a tratamientos experimentales que potencialmente podrían salvar sus vidas", dijo Trump. “Las personas que tienen una enfermedad terminal no deberían tener que ir de un condado a otro para buscar una cura; quiero darles una oportunidad aquí mismo en casa. Es hora de que el Congreso otorgue a estos maravillosos estadounidenses el "derecho a intentarlo".

Los partidarios de la Ley de Derecho a Intentar, que incluye al Vicepresidente Mike Pence, argumentan que las normas de la FDA son obstáculos innecesarios para los pacientes con enfermedades terminales que desean buscar acceso a medicamentos experimentales porque no tienen otras opciones de tratamiento.Sin embargo, bajo la ley actual, la mayoría de los pacientes terminales tienen acceso de todos modos a la FDA a productos farmacéuticos no aprobados, gracias al programa de "uso compasivo". La FDA dice que aprobó el 99 por ciento de las solicitudes de uso compasivo entre 2010 y 2015, y en 2015 solo rechazó 10 de las 1,200 solicitudes.

La legislación propuesta tiene tres disposiciones clave. Si se aprueba, permitiría que las personas con enfermedades potencialmente mortales reciban medicamentos no aprobados que solo hayan pasado las pruebas de la fase 1 después de recibir la aprobación de un médico. No se requeriría que la FDA verifique el medicamento en busca de evidencia adecuada de seguridad, como lo hace ahora, y se le prohibiría usar cualquier resultado clínico negativo del medicamento como prueba para no aprobarlo más adelante. La disposición final es que el proyecto de ley protegería a los fabricantes de medicamentos de cualquier responsabilidad si los medicamentos causan un resultado negativo, a menos que se trate de una mala conducta intencional o negligencia grave.

En un informe de enero de 2018 publicado en el New England Journal of Medicine, El Dr. Steven Joffe y Holly Lynch, J.D., de la Universidad de Pennsylvania señalan que los críticos del proyecto de ley dicen que socavará efectivamente la autoridad de la FDA para supervisar los medicamentos experimentales. Sin ningún tipo de supervisión de la seguridad, existe la posibilidad de que el uso de productos no aprobados pueda hacer más daño que beneficio para los pacientes y disminuir su calidad de vida. También existe la preocupación de que ampliar el acceso fuera de los ensayos podría retrasar las decisiones basadas en la evidencia sobre el uso de nuevos medicamentos.

"Incluso si el acceso a los medicamentos en investigación se limita a los pacientes que realmente no podrían participar en los ensayos que los prueban, el desvío de recursos hacia el acceso ampliado podría tener serias implicaciones para un número mucho mayor de pacientes que se beneficiarían de la aprobación rápida de medicamentos efectivos" Joffe y Lynch escriben.

El mayor efecto del proyecto de ley, señalan, es que los pacientes "perderán el beneficio de los cambios significativos orientados a la seguridad que la agencia recomienda en el 10 por ciento de las aprobaciones de acceso ampliado". Sus otros efectos serán mínimos: las barreras de acceso establecidas por la Casa Blanca no es realmente tan alta, y si bien el patrocinador de la legislación, el Representante Andy Biggs, dice que el programa de uso compasivo es "demasiado complicado, burocrático y lleva demasiado tiempo para su aprobación", los formularios en realidad toman alrededor de 45 minutos para completar, y el 99 por ciento de ellos son aprobados.

Parte de la razón por la que existe un acceso relativamente abierto a los ensayos experimentales es porque la FDA fue muy criticada en la década de 1980 por activistas que exigían que los pacientes con SIDA tuvieran acceso a medicamentos experimentales. Queda por ver qué pasará con el acto "Derecho a intentarlo", pero ya se ha aprobado una legislación similar en 31 estados.

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